הערכת תרופות
כל התרופות צריכות לעבור הערכה יעילה ובטיחות בטרם ניתן יהיה מרשם לחולים.
השיטה המוכרת של מאשר אם תרופה באמת עובדת או לא היא ניסוי אקראי מבוקר (RCT).
במהלך RCT, מספר החולים עם מחלה מסוימת מגויס. לאחר מכן הם מוקצים באופן אקראי לשתי (או יותר) קבוצות שונות. כל קבוצת מטופל עם תרופה או מינון שונה של תרופה.
זה יכול להיות קשה לזהות הבדלים בין קבוצות של חולים שטופלו עם תרופות שונות. דרך אחת זה מתחיל לטפל בה על ידי גיוס מטופלים שאינם דומים ככל האפשר.
משמעות הדבר היא כי כל מי הוא קצת שונה מוחרג RCT, למשל אם אתה צעיר או מבוגר מגבלות מסוימות, או יש יותר מבעיה אחת, כגון הפרעה אפקטיבית דו-קוטבית ו אלכוהוליזם. זה יכול להקשות על לחיץ תוצאות המחקרים האקראיים-מבוקרים לכל המטופלים.
בנוסף, מספר רב של חולים נדרשים לאשר הבדלים בין תרופות.
ככלל אצבע, כ -300 חולים אידיאליים נדרשים בכל קבוצה. זה הופך זמן RCTs רב מאוד יקר, אפילו לטיפול האקוטי של תנאי מסוים (למשל שנמשך כמה שבועות).
מחקרים ארוכי טווח למניעת המחלה יכולה לדרוש RCTs שנמשך שנים כדי לאשר תרופה עוזרת לאנשים. התוצאה של זה היא שרוב המחקרים אקראיים-מבוקרים מתבצעים על ידי חברות תרופות.
רישיונות ותרופות
מחקר לתוך הפרעה אפקטיבית דו-קוטבית מפגר כי לדיכאון וסכיזופרניה.
כדי לקבל רישיון עבור תרופה מסוימת, חברת תרופות קודם כל יש לזהות:
- המחלה שהתרופה תהיה מכוונת לעבר, הפרעה אפקטיבית דו-קוטבית למשל
- השלב של המחלה זה יהיה יעיל, למשל הטיפול האקוטי של מאניה.
ברגע שהם עשו את זה, הם צריכים לבצע מספר המחקרים האקראיים מבוקרים השוואה:
- התרופה נגד פלצבו שלהם (טיפול דמה)
- התרופה שלהם נגד כמה טיפול הקיימות כיום בשימוש.
עלות RCTs אלה ולאחר מכן בשיווק הבא של התרופה הוא עצומה. כתוצאה מכך, חברות יעשו את זה רק אם יש רווחים מספיקים להתבצע מהתרופה.
שולי הרווח הם גבוהים רק בעוד הסם שנשאר מכוסה פטנט.
חברה רשאית לקבל רישיון הסמים שלהם לטיפול במאניה חריפים, למשל. הם עשויים לגלות אם התרופה יעילה עבור מחלה אחרת או שלב של הפרעה אפקטיבית דו-קוטבית, למשל הזיות. תופעה זו ידועה בשם התוויה חדשה.
כדי לקבל רישיון כדי לכסות התוויה חדשה לתרופה, יותר RCTs נדרש. בינתיים השעון מתקתק כמו הפטנט שלהם שתמנע מאחרים מה שהופך את התרופה שנגמר. כאשר יש רק שתיים או שלוש שנים עזבו על הפטנט, זה כבר לא יכול לשרוד כלכלית לחקור אינדיקציות חדשות עבור התרופה.
כל מחקר נוסף יכול להיעשות רק עם תמיכה ממשלתית או צדקה, אשר שניהם מוגבלים מאוד. זוהי האפשרות היחידה עבור תרופות מזמן מחוץ פטנט. אז מה הן ההשלכות של זה?
תרופות Out-of-פטנט
תרופות כמו ליתיום ו valproate נתרן כבר לא תחת פטנט ולכן אף חברה תבצע מחקר עליהם. כתוצאה מכך, הראיות כדי לתמוך השימוש שלהם מוגבלות במקצת (במיוחד עם valproate sodium).
אחת דרך לעקוף את זה עבור חברות התרופות היא להפוך צורה שונה של התרופה שאפשר לרשום עליו פטנט, למשל semisodium valproate (Depakote). זהו אז כלכלית כדאי לעשות מחקר על semisodium valproate לקבל רישיון, אשר נעשה לטיפול אקוטי של מאניה.
לאחר שצולם על ידי המטופל, הן semisodium valproate המורשית ואת out-of-פטנט valproate נתרן מומרות אותו המרכיב פעיל, חומצת valproaic. בגלל התרופה המורשית היא עדיין תחת פטנט זה הוא יקר יותר מאשר מחוץ פטנט הגרסה.
אז צריכה את התרופה יקרה יותר לשמש פשוט כי הוא מורשה? זו שאלה קשה כי שירותי בריאות נפש עם תקציבים מוגבלים נאבקים.
ההשפעה על טיפול דו קוטבי
מחקר לתוך הפרעה וריבית דו קוטביות מתעשיית התרופות מפגר כי עבור דיכאון ו סכיזופרניה.
משמעות הדבר היא רבים של טיפולים בהם נעשה שימוש הם תרופות מורשים לשימוש בבני אדם, אך לא בהכרח הפרעה אפקטיבית דו-קוטבית או שלב מסוים של המחלה.
זה לא כי תרופות ללא רישיון נמצאים בשימוש, אלא ברישיון תרופות עבור 'אינדיקציות מחוץ רישיון'. רק יועצים יכולים לקבוע בדרך זו.
בטיחות תופעות לוואי
מילה אחרונה על בטיחות, וזה כמובן עליון.
בשל היעדר ראיות לשימוש רב של הטיפולים באנשי הפרעה אפקטיביים דו-קוטביים עלולים להיות מודאג, כי אנחנו לא יודעים אם התרופות בטוחות. זה לא המקרה.
Common תופעות לוואי מתגלות בשלב המוקדם של החיים של תרופה חדשה.
הניסויים המבוקרים האקראי על התרופה לספק מידע חשוב על שיעורי תופעות לוואי בהשוואה לטיפולים אחרים המשמשים כיום ופלצבו (תופעות לוואי שעלולות להתרחש עם טבליות דמה).
המשמעות היא שאם תרופה יש רישיון עבור כל מצב, גם אם זו אינה הפרעה אפקטיבית דו-קוטבית, אנחנו יכולים להיות בטוחים לגבי הידע שלנו על תופעות לוואי נפוצות.
הבעיה עם כל תרופה היא שהם יכולים להיות קשורים עם תופעות לוואי נדירות. אם א-תופעת לוואי קורה רק באחת מכל 100,000 חולים שטופלו בו, זה עלול לקחת שנים לפני כן, הוא הבחין ומוכרים הקשורים לתרופה.
מנגנונים שונים נמצאים במקום כדי להתמודד עם בעיה זו.
רוב התרופות המורשות המשמשות מחוץ רישיון בהפרעה רגשית דו קוטבית בסביבה כבר זמן רב (ליתיום, valproate נתרן, קרבמזפין). אז אנחנו יודעים על בטיחות ארוכת טווח והסיכונים של תופעות לוואי נדירה הטיפולים שאנו משתמשים.